世界渐冻人日

“渐冻人症”（肌萎缩侧索硬化症）是一种少见病，“渐冻人”对很多人甚至是医务工作者来说都是一个非常陌生的名词，然而，它却是世界卫生组织开列的五大绝症之一，与癌症和艾滋病齐名。由于缺乏认识，很多"渐冻人"处于"孤军奋战"的位置，得不到及时的、正确的诊治。

1997年“渐冻人”协会国际联盟选定在每年的6月21日，举行各类认识运动神经元疾病的相关活动，希望每年这一天，对这种可怕疾病的治疗和社会关爱能引起世人的普遍重视。并于2000年丹麦举行的国际病友大会上正式确定6月21日为“世界渐冻人日”。

“渐冻人”是一组运动神经元疾病的俗称，因为表现为肌肉逐渐萎缩和无力，以至瘫痪，身体如同被逐渐冻住一样，故俗称“渐冻人”。北医三院神经内科的专家说，据保守估计，我国目前至少有5万名运动神经元病患者，如果包括诊断不明确的其他和此病相类似的患者，这个数字将超过20万人。他们当中很多人得不到及时的、正确的诊治。由于感觉神经并未受到侵犯，因此这种病并不影响患者的智力、记忆或感觉。像人们熟知的一代理论物理学大师、科学巨匠史蒂芬霍金就是位“渐冻人”。

“渐冻人”协会国际联盟把每年6月21日定为全球“渐冻人”日，由于中国的公众，甚至医务人员，都还对“渐冻人”比较陌生，因此，2010年中国医师协会也首次组织了“世界渐冻人日”活动，已开通了800-810-3386免费咨询救助服务热线。

脑和脊髓中的运动神经细胞（神经元）的进行性退化，由于运动神经元控制着使我们能够运动、说话、吞咽和呼吸的肌肉的活动，如果没有神经刺激它们，肌肉将逐渐萎缩退化，表现为，直至。由于感觉神经并未受到侵犯，它并不影响患者的智力、记忆或感觉。

为帮助患者，一些国家和地区相继成立了“渐冻人”协会渐冻人。1992年11月“渐冻人”协会国际联盟成立,目前全世界已有40多个国家和地区的50多个“渐冻人”协会加盟。

国外有美国ALS组织，加拿大ALS组织，国内有ALS协作组。

面临的挑战

承认得了肌萎缩侧索硬化并不意味着放弃。第一步就要想一想今后的生活应该怎样度过。你能做很多事，这将帮助你继续完成你的人生作品，让你享受生命。要积极地而不是平庸地度过一生。假装一切都会好的，或者想象肌萎缩侧索硬化不是非常严重都是愚蠢的。

另外，不必总是生活在疾病的消极状态中。确实，肌萎缩侧索硬化病人中只有20%活过五年，将近10%的人超过十年或更长。神经学的研究正在稳步地向前发展，谁也不知道什麽时候会取得突破，这也是事实。这些都给了我们希望，希望是生命的重要部分。你必须努力在希望和现实之间找到正确的平衡，这不是一项容易的任务。

与肌萎缩侧索硬化抗争是一个不断变化的挑战过程。虽然它是一种退化性疾病，但肌肉退化的速度是可预测的，变化很大。某些情况下好象达到了高峰，有时在一段时间内又停止了，也可能以一种速度或快或慢地稳定发展。不管肌肉退化的速度怎样，你都应该尽可能保持活动，但不要造成肌肉疲劳。关注你能做什麽，而不是你不能做什麽，认识到这一点对你是有帮助的。

如何对待诊断

许多患重病的人感到很矛盾，是保持乐观的态度避开疾病，还是去了解何时必须接受确实患了严重疾病这一事实。当确实清楚了病情时，与疾病做斗争是某些人采取的一种态度。另一些人愿意避开是非方法，认为自己和自己的身体为一体，每天他们把身体就看作是为了生活的需要而一起工作的团队。

不治之症可以使健康的家庭更加巩固，也可以使已经脆弱的家庭破碎。它可能会给某些人带来没有预料到的益处，对另一些人可能会唤醒他们不能控制的感情。有些人谈到死亡会不舒服，有些人不喜欢面对感情的极度悲伤。

患者的态度

你可以向那些知道你将要经历的过程的人请教，可以与和你有同样问题的人一起探讨，了解程度更深的肌萎缩侧索硬化病人是如何处理你将来也可能会遇到的一些问题。

得了肌萎缩侧索硬化的人，他的生活是一个缓慢死亡的过程，也是一个使生活更加丰富的机会。这是由你自己来选择的。如果你选择丰富生活，那就会有许多种形式。这完全因人而易。你可以发展家庭和朋友间的亲密关系，与能理解你的经历的人交朋友，与许多涉及到这种病的人交朋友；学习使用计算机，学习如何通过互联网与别人交流及其他一些相似的服务；学会欣赏你周围的万物，欣赏以前视为当然的事物；读书，听音乐，了解更多的精神寄托。这些方法会不断增加。它不可能包括你想做的每一件事，但足以给你一个丰富而满意的生活。这完全取决与你的态度和创造力。

对生活的希望、信念、热爱和强烈的愿望不是永生的承诺，它是人类与其他有生命的事物不同的唯一证据，即使是在残酷的环境下，它会给我们提供不断成长的机会。时钟只能测量我们能活多长时间。重要的是活得有意义。死亡不是生命中的最终悲剧。

家庭成员的态度

你的家庭成员和朋友对你的病也正在经历着感情的痛苦，这一点应该了解。你得了肌萎缩侧索硬化这种病，而他们是健康的，他们可能有一种犯罪感。他们除了要照顾你以外，还要负责家里的大量日常事物，如抚养孩子，家务，这些事都不能得到你的帮助，他们可能有时会发脾气。这些反应可能是由于他们感到不公平，有一种犯罪感导致的。

敞开心扉是解决这些问题的最好方法。和你的家里人谈谈你的感受，鼓励他们和你一起分享他们的感受。如果你发现这样做比较困难，你可以和朋友或同事谈谈，你会发现是有帮助的。他们可能会帮助你和你的家庭解决交流中的困难。最重要的是你所说的并不是让听的人感到难过。

运动神经元病作为一种神经系统慢性致死性变性疾病，目前尚无将其治愈的方法。但自从发现运动神经元病的一百多年来，人们就一直与它作斗争，尝试了近百种药物治疗。随着神经科学的发展，对运动神经元病的病因和病理生理学的深入认识，人们对这个难治性疾病的挑战中取得了一系列令人瞩目的成绩。当前的主要治疗包括病因治疗，对症治疗和多种非药物的支持治疗。现阶段治疗研究的发展方向包括神经保护剂、抗兴奋毒性药物、神经营养因子、抗氧化和自由基清除剂、干细胞和基因治疗等方面。

病因治疗中非常重要的一个治疗方向是抗兴奋毒性。在这个领域已经研究出第一个经FDA批准用于治疗运动神经元病的药物——力如太（利鲁唑片）。力如太主要药理机制是拮抗中枢神经系统的兴奋性氨基酸——谷氨酸，抑制谷氨酸能神经传导，具体机理涉及数个突触前和突触后环节。1994年和1996年分别进行的两个大规模随机双盲安慰剂对照的临床研究均证实了力如太虽不能治愈运动神经元病和改善其症状，但能够明确的延长患者的生存时间和推迟气管切开的时间。在美国约有一半的运动神经元病患者在使用力如太，剂量为每日100毫克。

上个世纪八十年代有学者认为运动神经元病存在神经营养因子水平偏低或利用障碍。内源性神经营养因子缺乏会导致运动神经元的功能降低和凋亡。睫状细胞神经营养因子早期临床试验发现其有一定疗效，但随后更大规模的研究未能证实它的作用，主要原因是其血浆半衰期不足三分钟，难以通过血脑屏障，系统给药不能发挥作用。目前尚未被批准用于临床应用。脑衍生神经生长因子最初研究没有显示能够减慢运动神经元病的进程，但这可能也与药物不能通过血脑屏障有关。有试验正试图克服这一障碍，包括使用一种培植的合成脑衍生神经生长因子的喷射体，它能够直接作用于脑脊髓系统。这一作用途径可以使合成脑衍生神经生长因子直接进入最需要的地方，所需药物总量少，能够建立药物的稳定级；喷射体的培植是安全的，而且机体耐受力好。

运动神经元病病理生理学研究中提示氧化应激及自由基损伤的机制参与发病，因此抗氧化和自由基清除剂也是运动神经元病药物治疗中的研究热点。2004年的一项随机安慰剂对照试验提示了传统的抗氧化和自由基清除剂维生素E具有延缓疾病进程的作用，每日剂量在100毫克以上。N－乙酰半胱氨酸，单胺氧化酶B抑制剂，依达拉奉等抗氧化和自由基清除剂治疗运动神经元病的临床研究正在进行中。

综结合目前国内可应用情况，治疗渐冻人症药物有三类：利鲁唑片类，神经营养剂类，中成药类。其中利鲁唑片类有三种，分别是安万特公司的力如太，江苏恩华的利鲁唑，海南万特制药的万全力太。神经营养剂类又分神经生长因子（NGF）和神经节苷脂（GM），神经生长因子类的产品有恩经复，苏肽生，金路捷；神经节苷脂有申捷，施捷因，重塑杰，博司捷等。中成药类目前主要是珍宝丸系列，珍宝丸，安友珍宝丸，如意珍宝丸。

全球渐冻人日是ALS/MND国际联盟组织，为了唤起世人对肌萎缩侧索硬化症（ALS）这一严重疾病的重视而提出的，定于每年6月21日为全球渐冻人日。

“渐冻人症”医学名为肌萎缩侧索硬化症（ALS），是运动神经元病的一种，因为患者大脑、脑干和脊髓中运动神经细胞受到侵袭，患者肌肉逐渐萎缩和无力，以至瘫痪，身体如同被逐渐冻住一样，故俗称“渐冻人”。由于感觉神经并未受到侵犯，因此这种病并不影响患者的智力、记忆及感觉。

美国ALS协会将在全球渐冻人日发行纪念邮票，美国ALS协会每纪念邮票年为“渐冻人”举办关怀月活动，将和“渐冻人症”作斗争为口号，美国约有3万人患“渐冻人症”，中国的患者有10～20万。美国ALS今年为纪念“渐冻人”关怀月活动发行了邮票。

中国ALS协作组成立于2004年12月10日。最初是在原有五家医院ALS临床中心的基础上组成的。成立协作组的目的是为了加强各医院ALS研究的交流与合作，有效统合中国ALS资源优势，尽快实现与国际ALS研究的接轨和融合，从单病研究方面率先完成国际化过程。协作组将是以项目带动研究的互相协作体系，采用首倡原则、权重原则和协商共享原则。协作组将采用秘书轮流制度，定期召开会议，加强各家医院在ALS领域的多项合作，以项目为牵头开展互助交流协作，以协作组的形式积极参与国际的交流，提升我国在ALS领域的研究水平和学术地位。协作组队伍已经发展到目前的8家。并有数家合作单位。目前国内拥有治疗ALS药物比较齐全，信息比较到位的有百济新特药房，拥有专门的网站和神经肌肉类专业人员。

目前协作组医院有以下8家：

中国医学科学院、中国协和医科大学附属北京协和医院神经科；

北京大学附属第三医院神经科

中国人民解放军总医院神经科

首都医科大学宣武医院神经科

复旦大学华山医院神经科

中山大学附属第一医院神经内科

四川大学华西医院神经内科

第二军医大学长海医院神经内科